米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)治疗骨肉瘤患者的结果怎样？

　　米伐木肽（mifamurtide）是日本武田制药在售的一款用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤药物（原属IDM Pharma公司，后被武田制药并购）。2009年欧洲批准米伐木肽(mifamurtide)脂质体注射剂（商品名：Mepact）上市，用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤，是20余年来首个获准上市治疗此病的新药。

　　米伐木肽获准上市基于Ⅲ期临床研究结果。国立癌症研究所（NCI）建立的协作组，由儿童肿瘤组（COG）进行研究，完成本品治疗骨肉瘤最大研究课题在册的患者约800例。研究评价了米伐木肽与3～4种辅助化疗药（顺铂、多柔比星、甲氨蝶呤、有或无异环磷酰胺）联合用药的结果。研究结果显示，米伐木肽与顺铂等化疗药物联合使用可使骨肉瘤患者死亡率降低30%，78%的患者经治疗后存活6年以上。

　　米伐木肽是一种人工合成的胞壁酰二肽（MDP）衍生物，既可通过与细胞外的Toll样受体4（TLR4）结合激活单核细胞和巨噬细胞抗肿瘤免疫活性，也可以通过与巨噬细胞内的NOD2受体结合激活固有免疫系统。米伐木肽是BCG分支杆菌细胞壁肽聚醣成分胞壁酰二(muramyl dipeptide)一种人工合成衍生物，而利用一项接近700例患者的大规模多中心临床III期实验(INT-0133)表明化疗联合米伐木肽对于初诊的骨肉瘤患者的6年总体生存率从66%提高至77%，效果可谓惊人。因此米伐木肽被欧盟药品管理局(EMA)获得批准作为年龄小于30岁、R0手术切除的非转移骨肉瘤的化疗联合用药，并列入欧洲骨肿瘤指南(2C)。

　　武田制药公司（Takeda）米伐木肽注射剂（英文名称：mifamurtide，或L-MTP-PE，或Mepact），用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤（少见但主要造成儿童和青年死亡的骨瘤）。

　　米伐木肽是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手术切除骨瘤，而后再化疗。当患者接受术后化疗的同时也静脉注射注射本品免疫治疗（一周2次，3个月，随后一周1次，6个月）。米伐木肽通过刺激诸如巨噬细胞等某些白细胞来杀灭肿瘤细胞。本品制成球形脂质体，囊泡内是胞壁酰三肽（MTP）。此脂质触发巨噬细胞去消耗米伐木肽。一旦消耗完，MTP刺激尤其是在肝、脾和肺内的巨噬细胞去寻找肿瘤并杀灭之。

　　适应症：

　　Mifamurtide之适应症是用於儿童、青少年与年轻成人，治疗经由肉眼可见下完整手术切除后之高度可切除之非转移性骨肉瘤（high-grade resectable non-metastatic osteosarcoma aftermacroscopically complete surgical resection）。其使用系与手术后之多重药物化学疗法并用。

　　疗效：

　　微脂体mifamurtide米伐木肽的安全性已於700位以上不同种类与疾病分期的癌症患者，以及21位健康受试者，进行了评估。Mifamurtide若与化学疗法并用，相较於单独使用化学疗法，可显著提升新诊断高度可切除骨肉瘤患者的整体存活率。一项包括678位新诊断高度可切除骨肉瘤患者（年龄介於1.4至30.6岁）的随机分配第三期临床试验，於doxorubicin＋cisplatin＋methotrexate，并用或不并用ifosfamide的化学疗法，加上mifamurtide作为辅助，发现死亡的相对风险降低28%（p=0.0313，危险比(HR)=0.72[95%信赖区间(CI):0.53,0.97])。

　　上市国家：

　　欧盟27个国家（2009年批准），英国（2012年批准），冰岛、列支敦士登，挪威，墨西哥，韩国（2012年批准），台湾（2015年批准）。（请注意，中国并没有批准该药，美国FDA也未批准）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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