英菲格拉替尼(TRUSELTIQ)治疗3至<18岁开放生长板软骨发育不全儿童的疗效如何？

　　PROPEL 3是一项全球性、一年期、2:1随机、双盲安慰剂对照临床试验，将评估英菲格拉替尼治疗3至<18岁开放生长板软骨发育不全儿童的疗效和安全性。主要终点将是AHV相对于基线的变化，次要终点包括比例、身高Z评分（软骨发育不全儿童平均身高的方差和离散度的衡量标准）以及对医疗并发症和生活质量的影响。

　　“我们对我们计划的这一重要里程碑感到兴奋，并对这对寻求治疗选择的家庭意味着什么充满希望。我们感谢儿童及其家人参与我们的第三阶段试验，以及我们与医生和倡导团体建立的开放合作，以更好地了解患有这种疾病的人的需求。我们期待继续探索英菲格拉替尼的益处，不仅在生长方面，而且在对社区最有意义的功能改善和医疗并发症减轻方面，”高级副总裁Daniela Rogoff博士说BridgeBio骨骼发育不良的临床开发。

　　“英菲格拉替尼(TRUSELTIQ)的2期数据非常有希望，表明它有可能促进软骨发育不全儿童的生长、改善功能并减少相关的医疗并发症。随着最近在3期试验中对第一个孩子进行给药，我希望我们离为软骨发育不全社区寻求治疗的人们提供安全、有效的口服疗法又近了一步，”Ravi Savarirayan博士说，医学博士、哲学博士、临床遗传学家、澳大利亚墨尔本默多克儿童研究所分子疗法研究组组长、PROPEL 3全球首席研究员。

　　英菲格拉替尼(TRUSELTIQ)是一种口服生物可利用的人成纤维细胞生长因子受体（FGFRs）的泛抑制剂，具有潜在的抗血管生成和抗肿瘤活性。英菲格拉替尼(TRUSELTIQ)选择性地结合并抑制FGFRs的活性，这可能导致抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖，并诱导肿瘤细胞死亡。

　　FGFRs是受体酪氨酸激酶的一个家族，可以在各种肿瘤细胞类型中上调，并可能参与肿瘤细胞分化和增殖，肿瘤血管生成和肿瘤细胞存活。

　　适应症：伴有FGFR2基因扩增的胃癌或胃食管结合部腺癌、或伴有其他FGFR基因突变的其他晚期实体瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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