玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量?

2024-02-05 作者: 康必行-小璐

  马瓦卡坦(CAMZYOS)治疗肥厚型心肌病:疗效与前景,肥厚型心肌病是一种心肌异常肥大或增厚为主要特征的疾病,会导致左心室的内腔收缩及心室壁失去弹性,使左心室无法放松并容纳血液。在疾病发展过程中,心脏泵血功能不足,表现为患者身体机能的虚弱(如胸痛、疲劳、呼吸短促、运动时晕厥)和心脏功能障碍(如心力衰竭、房颤、中风、猝死)。

  在医学界对肥厚型心肌病(HCM)的探索与治疗中,马瓦卡坦(mavacamten)或称CAMZYOS的出现,无疑为患者带来了新的希望。这是一种口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂,被视为“first-in-class”的药物,并在2022年4月获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的成人患者。

  马瓦卡坦是第一个也是唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。它通过调节可以进入“肌动蛋白开启”(发电)状态的肌球蛋白头的数量,降低产生力量(收缩)和残余(舒张)跨桥形成的可能性。这种药物的作用机制在于将整个肌球蛋白群转变为能量节约、可招募、超级放松的状态。在HCM患者中,马瓦卡坦抑制肌球蛋白可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压。

  临床试验已经证明了马瓦卡坦的治疗效果。试验结果证实了该药物在客观上(pVO2)和主观上(NYHA类)都提高了心脏功能。此外,在实际临床实践的患者群体中,马瓦卡坦也表现出了良好的代表性。

  与传统治疗方法相比,马瓦卡坦具有许多优势。首先,其疗效显著,能够显著改善患者的心功能和生活质量。其次,其安全性高,不良反应发生率低,患者耐受性好。此外,马瓦卡坦的使用方便,可通过口服给药,无需频繁的监测和调整剂量。

  然而,尽管马瓦卡坦在治疗梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的效果,但仍需要进行更多的临床研究以验证其疗效和安全性。对于不同病情的患者,可能需要制定个性化的治疗方案,以达到最佳的治疗效果。

  未来,随着研究的深入,我们期待这种药物能够在更多患者中发挥其神奇的治疗效果,为梗阻性肥厚型心肌病的治疗开启新的篇章。对于医生和患者来说,马瓦卡坦的出现提供了一个全新的治疗策略,这无疑是一个令人振奋的进步。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)对心脏肌肉疾病疗效如何?

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