恩西地平(IDHIFA)在复发或难治性AML患者中总有效率如何?

2024-02-06 作者: 康必行-小洁

  恩西地平(IDHIFA)是一种治疗急性髓系白血病的药物,其全称为伊达比星和阿糖胞苷的混合制剂。该药物由美国FDA于2017年批准上市,是治疗急性髓系白血病的重要药物之一。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

  急性髓系白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤,其特点是骨髓中异常的髓系细胞增殖,导致正常的造血功能受到抑制。恩西地平通过抑制癌细胞的增殖和扩散,达到治疗急性髓系白血病的目的。

  恩西地平的疗效得到了广泛的认可。在一项针对新诊断的急性髓系白血病患者的临床试验中,接受恩西地平治疗的患者相较于接受传统疗法的患者,其生存率更高,疾病进展速度更慢。此外,恩西地平还可以与其他药物联合使用,进一步提高治疗效果。异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)的复发性突变发生在约12%的急性髓细胞白血病(AML)患者中。突变的IDH2蛋白新生合成2-羟基戊二酸,导致DNA和组蛋白超甲基化,导致细胞分化受阻。恩西地平(AG-221/CC-90007)是一种第一类口服选择性突变IDH2酶抑制剂。这项首次人体1/2期研究评估了恩西地平在突变型IDH2晚期髓系恶性肿瘤患者中的最大耐受剂量(MTD)、药代动力学和药效学特征、安全性和临床活性。

  我们评估了所有患者的安全性结果和最大患者亚组(复发或难治性AML患者)的临床疗效,这些患者来自研究的1期剂量递增和扩大阶段。在剂量递增阶段,在每天50至650 mg的剂量范围内未达到MTD。根据药代动力学和药效学特征以及已证明的疗效,选择恩西地平100 mg每日一次作为扩张阶段。3至4级恩西地平相关不良事件包括间接高胆红素血症(12%)和IDH抑制剂相关分化综合征(7%)。

  在复发或难治性AML患者中,总有效率为40.3%,中位有效率为5.8个月。反应与细胞分化和成熟有关,通常没有发育不全的证据。复发/难治性患者的中位总生存期为9.3个月,34名完全缓解的患者(19.3%)的总生存期是19.7个月。在既往AML治疗失败的患者中,持续的每日恩西地平治疗通常耐受性良好,并诱导血液学反应。诱导成髓细胞分化,而不是细胞毒性,似乎推动了恩那西尼的临床疗效。

  然而,恩西地平也存在一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、骨髓抑制等。这些副作用在大多数情况下是可控的,但有时也可能导致严重的健康问题。因此,在使用恩西地平时,医生会根据患者的具体情况制定治疗方案,并密切监测患者的反应。

  总的来说,恩西地平是一种有效的急性髓系白血病治疗药物,但其使用需要在医生的指导下进行。如果您或您身边的人患有急性髓系白血病,建议及时就医,接受专业医生的诊断和治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)的作用功效和使用方法

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