米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)对系统性肥大细胞增多症的治疗功效

　　米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin是一种抗肿瘤药物，用于治疗具有特定突变的高危急性髓性白血病(AML)、侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin由诺华公司以Rydapt和Tauritmo品牌销售，是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，已被研究用于治疗急性髓性白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)和晚期系统性肥大细胞增多症。它是星孢菌素的半合成衍生物，星孢菌素是一种来自星孢链霉菌的生物碱。

　　在临床前研究中，发现米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin对致癌CD135（FMS样酪氨酸激酶3受体，FLT3）具有活性。临床试验主要集中于复发/难治性AML和MDS，包括单药和联合药物研究。在成功的II期临床试验后，在一项随机III期临床试验中发现，米哚妥林与常规诱导和巩固治疗相结合可延长FLT3突变AML患者的生存期。2017年4月28日，米哚妥林被FDA批准用于与化疗联合治疗致癌FLT3阳性的新诊断AML成人患者。该药物被批准与伴随诊断LeukoStrat CDx FLT3突变检测一起使用，用于检测AML患者的FLT3突变。

　　系统性肥大细胞增多症

　　超过95%的成人全身性肥大细胞增多症患者和约40%的皮肤肥大细胞增多症儿童的D816V c-Kit激活突变呈阳性，这使得c-Kit对目前可用的酪氨酸激酶抑制剂产生耐药性。米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin是一种针对患有晚期系统性肥大细胞增多症和D816V c-Kit突变的患者的研究性治疗方法，其中一部分患者实现了临床缓解。在一项针对肥大细胞增多症相关器官损伤患者（89名符合主要疗效人群的合格患者）的开放标签研究中，米哚妥林对晚期系统性肥大细胞增多症（包括高度致命的变异型肥大细胞白血病）患者显示出疗效。

　　副作用

　　常见的副作用包括免疫系统相关问题（发烧、发热性中性粒细胞减少症）、凝血问题（瘀伤、流鼻血）以及腹泻、恶心和头痛等非特异性症状。上呼吸道感染可能很危险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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