司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)对神经纤维瘤病的功效

2024-02-07 作者: 康必行-小璐

  2023年9月20日,神经纤维瘤病被纳入我国《第二批罕见病目录》,1型神经纤维瘤病(neurofibromatosis type 1,NF1)占所有神经纤维瘤病的96%,是一种罕见的、由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传性肿瘤性疾病,全球的发病率为1/2500-1/3000。约30%-50%的NF1患者表现为丛状神经纤维瘤(PN)[2],多于出生后即发病,NF1-PN具有可恶变、治疗难度大等特点。

  2023年4月28日,我国批准了首款PN靶向治疗药物——MEK1/2抑制剂司美替尼,用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童患者。

  2023年9月1日,司美替尼在国内正式商业上市,标志着该疾病领域治疗空白被正式填补,上市首日即有三位NF1-PN患儿从中获益。司美替尼的成功上市,预示着国内NF1治疗规范大幅度提升,真正开始造福中国NF1-PN患儿。司美替尼的关键临床研究(SPRINT)显示,针对2-18岁的NF1-PN患者,司美替尼可有效抑制瘤体生长,延长无进展生存期(PFS),并在疼痛减轻、生活质量改善、运动功能、气道损伤等方面有额外获益。

  SPRINT II期研究及长期随访数据中显示,经每日两次口服司美替尼、连续36个治疗周期(范围0-47,连续给药28天为一周期)后,35名(68%)患儿实现确认的部分缓解[至少间隔3个月进行连续重新评分检查都达到部分缓解,即缩瘤体积至少达到20%],中位最佳缩瘤体积为27.9%(范围为-55.1至2.2),在长达5年的随访过程中观察到,最大缩瘤体积可达60.3%。这些数据表明司美替尼在长期治疗过程中能够达到有效、持续的缩瘤效果。

  经司美替尼治疗后,患者的3年PFS为84%,远高于自然病程队列中患者的3年PFS(15%),5年PFS可达61.2%,SPRINT I期和II期队列中患者的中位PFS约为6.7年(88个治疗周期)。此外,在中国开展的司美替尼I期研究中观察到该药物同样可使中国患儿获益[12]。研究显示,在16名4-16岁的NF1-PN患儿中,中位实际和总治疗持续时间均为11.3(10.1−18.9)个月,所有患儿经研究人员评估均可获得缓解,经研究人员评估的客观缓解率(ORR)[完全缓解(PN消失)或确认的部分缓解]可达63%,中位缩瘤体积达到36%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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